giovedì, Giugno 20, 2024

Terapia genica, cosa c'è dietro la prima approvata dall'Unione europea

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“Non mi aspetto di vedere domattina migliaia di terapie basate su Crisp-Cas9”. Non c’è pessimismo nelle parole di Mark Bunnage, Senior vice president & Head of Research di Vertex Pharmaceuticals, la prima azienda a vedersi approvare una terapia genica in Europa. Quanto piuttosto la consapevolezza che non esista una panacea per tutti i mali: “occorre comprendere la biologia della malattia”.

Un concetto, quest’ultimo, che Bunnage ha ripetuto spesso nel corso del suo intervento sul palco di Wired Health, l’evento di Wired dedicato all’innovazione nel campo della salute. Certo, l’orgoglio professionale per aver sviluppato Casgevy™ è innegabile: “Siamo entusiasti, è una pietra miliare che aiuterà i pazienti affetti da anemia falciforme e da talassemia dipendente da trasfusione, ha affermato, “sono malattie molto serie, che hanno un impatto molto serio sulla qualità della vita dei pazienti, abbiamo visto un’opportunità di applicare Crispr-Cas9 e abbiamo creato un nuovo potenziale approccio”.

Ma Bunnage frena gli entusiasmi rispetto al fatto che l’editing genetico possa rivoluzionare ogni branca della medicina. “Non trasformerà immediatamente tutta l’assistenza sanitaria. Certo, posso pensare ad altre malattie che potenzialmente potrebbero essere trattate con questa tecnica, che però rimane uno strumento tra molti”. Ed è esattamente per questo motivo che Vertex ha scelto un approccio agnostico sul piano della ricerca.

“Utilizziamo qualunque strumento che riteniamo possa essre giusto per affrontare la biologia delle malattie sulle quali lavoriamo”. La chiave sta esattamente qui: “cerchiamo di capire la biologia che sta dietro alla malattie”. Qui sta l’aproccio agnostico, quello per il quale “usiamo la terapia mRNA come un nuovo approccio al trattamento della fibrosi cistica, usiamo gli oligonucleotidi. Non siamo davvero legati a nessuna modalità. Vogliamo usare, qualunque cosa pensiamo sia il miglior approccio terapeutico possibile per affrontare le malattie sulle quali lavoriamo”.

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